Talidomide, somministrata per os alla dose di 100 mg o 50 mg al giorno, e’ risultata efficace nel ridurre i sanguinamenti intestinali in soggetti con angiodisplasie del tenue a prezzo di effetti collaterali.
Centocinquanta soggetti affetti da angiodisplasia del tenue, confermata mediante enteroscopia o videocapsula, con almeno 4 sanguinamenti nell’anno precedente l’arruolamento, sono stati randomizzati a ricevere 100 mg di talidomide oppure 50 mg di talidomide o placebo per os, in 4 dosi refratte giornaliere. La durata del trattamento e’ stata di 120 giorni. Successivamente i pazienti sono stati osservati per un ulteriore anno. I pazienti che non avevano avuto sanguinamenti nel follow up sono stati seguiti per un ulteriore periodo durato fino ad un nuovo sanguinamento o fino alla conclusione dello studio. I pazienti hanno avuto una buona aderenza al trattamento, superiore al 90 per cento in tutti i gruppi.
L’end point primario era la riduzione di almeno il 50 per cento dei sanguinamenti, accertati con ricerca del sangue fecale ogni due settimane e ad ogni episodio clinicamente indicativo di sanguinamento, nel primo anno di follow up. L’obiettivo e’ stato raggiunto nel 68.6% (35 su 51 pazienti) nel gruppo 100-mg, nel 51.0% (25 su 49 pazienti) in quello 50-mg e nel 16.0% (8 su 50 pazienti) in quello placebo (P<0.001).
Durante i 4 mesi di trattamento l’incidenza di sanguinamento e’ risultata del 27.5% (14 su 51 pazienti) nel gruppo 100-mg, del 42.9% (21 su 49 pazienti) in quello 50-mg, e del 90.0% (45 su 50 pazienti) in quello placebo.
La percentuale di pazienti trasfusi durante il follow-up e’ risultata del 17.6% (9 su 51 pazienti) nel gruppo 100-mg, del 24.5% (12 su 49 pazienti ) in quello 50-mg, e del 62.0% (31 su 50 pazienti) in quello placebo Le ospedalizzazioni per emorragia sono state del 27.5% (14 su 51 pazienti ) nel gruppo 100-mg, del 34.7% (17 su 49 pazienti) in quello 50-mg e del 74.0% (37 su 50 pazienti ) nel gruppo placebo.
Eventi avversi sono stati osservati nel 68.6% del gruppo 100-mg (35 su 51), nel 55.1% del gruppo 50-mg (27 su 49), e nel 28.0% del gruppo placebo (14 su 50). Quelli piu’ frequenti sono risultati la stipsi, la dispepsia e il gonfiore intestinale. In tutti i casi si sono risolti senza conseguenze.
Gli autori concludono che talidomide alla dose di 100 mg/die e di 50 mg/die e’ efficace nel ridurre i sanguinamenti in soggetti affetti da angiodisplasia intestinale a prezzo di eventi avversi.
Riferimento bibliografico